人工智能（AI）正迅速变革制药行业，从靶点发现到精准医疗，全方位重塑行业格局，为加速药物研发与上市带来了前所未有的机遇。然而，尽管 AI 技术应用日益广泛，但由 AI 赋能研发并真正进入临床试验阶段的药物，仍然寥寥无几，实现临床概念验证的更是少之又少。

2025 年 6 月 3 日，英矽智能（Insilico Medicine）联合北京协和医院徐作军教授团队，在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 发布了题为：A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial 的研究论文。

该研究发布了全球首个完全由人工智能发现药物靶点并设计生成的肺纤维化新药 Rentosertib（ISM001-055）2a 期临床试验的安全性和有效性数据，结果显示，Rentosertib 安全且耐受性良好，显示出改善患者肺活量的效果，具有潜在的抗纤维化及抗炎作用，值得在更大规模、更长时间的临床试验中进一步研究。

这款由中国团队主导，使用生成式人工智能设计生成的创新药物，有望改写特发性肺纤维化无有效治疗药物的历史。

近年来，人工智能（AI）在药物研发领域取得了实质性进展，但还很少有 AI发现或设计的药物进入人体临床试验。

此次 Rentosertib 的 2a 期临床数据的发布，具有里程碑意义——

首次证实了 AI 的全流程能力：从靶点发现，到分子设计，再到临床验证的闭环；

中国创新力量的崛起：Rentosertib 由中国团队主导开发并完成关键临床试验；

药物研发范式革新：生成式人工智能将成药物发现的“新引擎”。

  随着这一全球首款生成式 AI 设计的抗纤维化药物进入临床后期，让特发性肺纤维化患者看到了逆转病情的曙光。而更深远的意义在于——生成式人工智能的持续突破，正在曾重写“制药界摩尔定律”。